علاج مرض الناعور من البلازما إلى عوامل التخثر المؤشبة

ينتج مرض الناعور أو الداء الملكي (عرف بانتشاره لدى الأسر الحاكمة) كما كان يدعى سابقًا عن الفشل في إنتاج بضعة بروتينات ضرورية لتخثر الدم، وهي العامل الثامن في الناعور A والعامل التاسع في الناعور B، ويوجد نوعٌ ثالثٌ من الناعور وهو الناعور المكتسب، ويحدث هذا النوعُ بسبب التكوّنِ الذاتيِّ لأجسامٍ مضادّةٍ لعواملِ التخثّرِ الثامن والتاسع. وكون الجينات المرمِّزة لهذه العوامل محمولة على الكروموزوم X، فإن هذا المرض المرتبط بالجنس يصيب الذكور فقط الذين يحملون كروموزوم X وحيدًا، بينما تعد النساء الحاملات للكروموزوم X المصاب حاملات carrier فقط للمرض (من النادر أن تصاب النساء بمرض الناعور حيث يجب أن يكون كلًا من الكروموزمين X مصابان ، وغالبًا ما تموت في الرحم أو بأعمارٍ صغيرة) .

ينتج المرضى المصابون بحالاتٍ شديدةٍ من الناعور أقلَّ من 1% من الكمية الطبيعية الواجب إنتاجها من عوامل التخثر، ويجب تعويض هذا النقص باستمرار عبر الحقن الوريدي لعوامل التخثر لمنع حالات النزف المتكررة، في أواخر الخمسينات، اعتبرت البلازما المجمدة الطازجة هي العلاج الأمثل للناعور A وB، ولزمت كميات كبيرة من البلازما لتحقيق تراكيز كافية من عوامل التخثر لإيقاف النزف، لاحقًا استطاع العلماء تطوير طريقةٍ لعزل العامل الثامن من البلازما المجمدة الطازجة ومما سمح بتقليل الكميات المحقونة وريديًا. وتم تعبئة العوامل