العلاج الجيني هو أحد أنواع العلاجات الحيوية الحديثة، والذي يهدف إلى معالجة العديد من الأمراض الوراثية التي تنتج عن طفراتٍ تصيب أحد الجينات في الحمض النووي البشري، يعد العلاج الجيني مهمًا، فقد يؤدي إلى القضاء على الأمراض الوراثية في العديد من العائلات التي تملكها في جيناتها جينات مرضية.
يتم العلاج الجيني بإدخال مادةٍ جينيةٍ طبيعيةٍ إلى الخلايا عوضًا عن الجينات المعيبة أو لإنتاج كميةٍ كافيةٍ من البروتينات، إذا كان الجين الطافر يؤدي إلى إنتاجٍ خاطئ أو ناقصٍ لبروتين ضروري للجسم، قد يستطيع حينها العلاج الجيني إدخال نسخةٍ طبيعيةٍ من الجين لإعادة الوظيفة والإنتاج الصحيح للبروتين.
لا يعمل الجين الذي سام إدخاله بشكلٍ مباشرٍ إلى الخلية بشكلٍ صحيحٍ، وإنما يجب استخدام حاملٍ له ليضمن عملية إدخاله الصحيحة ويدعى بالناقل Vector، والذي يتمُّ هندسته جينيًا لإيصال الجين، يتم استخدام أنواعٍ محددةٍ من الفيروسات كنواقل بسبب كونها قادرةً على توصيل الجين عبر إصابتها للخلية الهدف.
يتم تحوير الفيروسات بحيث لا تستطيع التسبب بالإصابة بالمرض عندما يتم