أول علاجٍ جينيٍّ مرخصٍ من إدارة الغذاء والدواء‫

يعد LUXTURNA^TM أول منتجٍ علاجيٍّ جينيٍّ تم ترخيصه من قبل إدارة الغذاء والدواء ويستخدم لعلاج المرضى ذوي أمراض الشبكية الموروثة والناتجة عن طفراتٍ بكلتا النسختين من جين RPE65 والذي يمكن الكشف عنه فقط عبر الاختبارات الجينية، وقد تؤدي هذه الاضطرابات إلى العمى المترقي مع مرور الزمن.

يعتمد هذه العلاج على حاملٍ فيروسيٍّ من الفيروسات الغدية adenovirus يتم تنمية الفيروس على خلايا HEK293 ثم يعالج بتقنية DNA المؤشب وينقى قبل إعطائه ويستخدم تقنية gene augmentation therapy حيث يقوم LUXTURNA^TM بإدخال نسخةٍ صحيحةٍ من الجين المعيب إلى المرضى لاستبدال الطفرة السابقة، يتم إعطاؤه بحقنة تحت الشبكية ويدخل الفيروس النسخة الجينية إلى خلايا البطانة الشبكية حيث يرتبط الحامل الفيروسي إلى نواة الخلية ثم يحرر محتواه داخلها.