تصنَّع الجينات من DNA، ويتطلب الإيصال الناجح للدواء طريقةً فعالةً لإدخال DNA إلى الخلية الهدف ولإنجاح العلاج كما قلنا يشار إلى الآليات المتبعة لنقل الجينات بالنواقل vector.
لا يوجد ناقلٌ مثاليٌ لكل الأمراض، يجب أن يتم تصنيع الناقل العلاجي ليملك مزايا علاجية ملائمة للمرض، حاله بذلك كحال أي علاجٍ طبيٍّ، من أحد التحديات التي تواجه العلاج الجيني هو اختيار الناقل الأفضل لعلاج المرض . يجب أن يمتلك الناقل الصفات التالية:
- يستهدف الخلايا الصحيحة في الجسم فإن أردنا إيصال الجين للخلايا الكبدية، يجب ألا ينتهي الجين بالرئة.
- يدخل الجين إلى داخل الحلية ويجب أن يصبح الجين جزءًا من المادة الجينية للخلية المضيفة، أو يجب على الجين أن يبقى فعالًا ضمن نواة الخلية ولا يتمُّ تخريبه.
- تفعيل الجين، يجب أن يتم تفعيل الجين بعد دخوله إلى الخلية، مما يعني أنه سيتم نسخه وترجمته لتصنيع المنتج البروتيني الذي يرمزه كما يجب على البروتين أن يعمل بشكلٍ صحيحٍ أيضًا.
- تجنب التأثيرات الجانبية الضارة، عند إدخال مادةٍ حيويةٍ غير مألوفةٍ في الجسم، فهناك خطر من إمكانية حدوث طفراتٍ أو رد فعلٍ مناعيٍّ ضده.
أحد أهم النواقل الجينية هي