آليات العلاج الجيني

تتمثل الطريقة التقليدية للعلاج الجيني بإدخال نسخةٍ وظيفيةٍ من الجين إلى الخلايا التي تملك نسخًا معيبةً من الجين إلَّا أنَه في بعض الأحيان لا تكفي نسخةٌ صحيحةٌ من الجين لحل المشكلة، مما دفع العلماء للتفكير بطرقٍ أخرى لحلها.

تم اكتشاف عدة آلياتٍ منها ما يهدف إلى منع الخلية من أنتاج البروتين الذي رمزه الجين أو لإصلاح الجين أو إيجاد طريقةٍ ما لإخفاء أثر البروتين المعيب، بعض أنواع الطفرات تدعى بالطفرة Dominant negative وهي طفرةٌ تهدف إلى إنتاج بروتينٍ قد يمنع بروتينًا آخر طبيعيًا من القيام بعمله، ففي هذه الحالة لن ينفع إدخال نسخة صحيحة من الجين، لأن البروتين المسبب للمشكلة ما زال موجودًا.

هناك طفرات أخرى تدعى Gain-of-function وهي تؤدي إلى إنتاج بروتينٍ يتصرف بشكلٍ شاذٍ مما يؤدي لحدوث اضطرابات وظيفية. فلنقول أن إشارةً ما تحفز الخلية على إنتاج بروتين X والذي يساعد الخلية على النمو والتكاثر، في حال الإصابة بهذه الطفرة سيُنتج البروتين X دون الحاجة لوجود الإشارة مما يؤدي لحدوث السرطان، يتم العلاج بإدخال جين مثبط ويدعى بالعلاج الجيني المثبط Gene Inhibition Therapy.